基因疗法在 2017 年吸引了世界各地的科学家、非科学家的关注，原因很多：与传统的药物或手术不同，基因疗法会改变患者的 DNA——把我们塑造成我们自己的遗传密码。
著名遗传学家 George Church 预言，「基因治疗将是我们所拥有的最精确、最安全的机制之一」，这得益于科学家们可以对它们进行编程的结果。
基因组测序及工程、合成生物学等多个生物医学领域的变革者 George Church，帮助生物医学发展历经「量变」到「质变」，他正致力于改写遗传密码
涉足基因疗法的美股，收益高过数字货币
回顾 2017 最热门的金融投资产品，必须是比特币、以太坊为代表的加密数字货币。但是！有这样的一支美股的涨幅惊人，且在 2018 一开年继续狂飙，连比特币的涨幅也已经被它超越。
截至 2018 年 2 月 22 日，与去年同期相比，阿里巴巴 BABA 上涨 88%，亚马逊 AMZN 上涨 91%，这些都不算成绩最优，美国生物科技的「黑马」Sangamo 涨幅高达 580%！
「我们正处于基因组医学新领域的开端。人类首次接受了一种旨在准确编辑人体内细胞 DNA 的疗法。」
Sangamo 首席执行官 Sandy Macrae 博士
Sangamo 首席执行官 Sandy Macrae 是伦敦皇家内科医学院 Royal College of Physicians 成员。这一全球最顶尖的医学学术机构，始建于亨利八世时期，距今已有 500 余年的历史，同时承担着英国王室的医疗任务。
Sandy Macrae 毕业于剑桥，师从 1988 年的诺贝尔医学奖得主 James Black，并凭借在锌指蛋白的学术成就赢得 2013 年的诺贝尔医学奖提名。除了在基因工程领域深厚的学术造诣外，他曾供职于葛兰素史克 GSK.L 研发团队。
在 Sangamo 的学术管理团队，他招募了前加州大学伯克利分校精神科学实验室主任 Michael Holmes、Kathleen Meyer 等七位顶尖学术人才加入。从 2016 年 6 月开始，Sangamo 在血友病、黏多糖症、锌指蛋白技术等多项生物攻坚领域取得了进展性突破。
但其实 Sangamo 在 2015 至 2016 年期间经历了一系列沉重的打击，基因编辑治疗的试验失败、研发进度延期等，股价在这两年间下挫 86.6%，从 22.5 美元跌至 3 美元。直至 2016 年 8 月 Sandy Macrae 接手后才突飞猛进，重获新生。
首位接受 Sangamo 基因改造疗法的亨特综合症患者 Brian Madeux
2017 年 11 月，患有亨特综合症的 Brian Madeux 是首位接受 Sangamo 基因改造疗法的患者，这也是人类首例体内基因编辑治疗。Sandy Macrae 博士在接受美联社采访时表示，「我们切断 DNA，打开一个口子，插入一个（正常的）基因，然后缝补好。你看不见修补的痕迹，它会成为你 DNA 的一部分，和你共度余生。」
Sangamo 基因编辑疗法的原理介绍
2017 年 5 月，Sangamo 决定与 Pfizer 联合研制 A 型血友病的针对性药物 SB-525，进入临床试验，如一切顺利将于今年夏天投入市场以拯救 20 万人的健康；Sangamo 将锌指蛋白基因打靶精度提升试验与血友病药物研发合二为一，据上一季度的财报，打靶精度已经提升至 82%。这使得两项技术在短短六个月内「起死回生」。
今年，Sangamo 继续以黑马的姿态强势回归生物基因领域，除上述的三大领域外，会在亨廷顿舞蹈症（遗传性脑神经疾病）、艾滋病、β 型地中海贫血等疾病的治疗方面全铺开。
透过区块链出售基因信息，代币经济体去中介化
上文提及的美国麻省理工学院教授、「人类基因组项目」之父 George Church 在 2018 年初提出，希望将基因信息放在区块链上。他与哈佛大学 Dennis Grishin 博士、Kamal Obbad 博士联合创立的新公司 Nebula Genomics 计划通过 Nebula 代币，以低于 1000 美元的价格提供基因测序服务，使顾客可以直观的了解自身遗传基因对应的疾病风险，将通过区块链保障信息的安全，同时也可以依照顾客的意愿进行储存交易。
据其白皮书，目的是去中介化，将基因技术的力量归还给用户，让更多人真正「拥有」自己的遗传信息，实现个人对遗传信息的主动把控权。而不像现在由 23andMe、Ancestry 这样的公司来掌握用户的数据，以数百万美元的价格，将数据大批量出售给制药和研究公司。采用区块链技术，用户可以选择自行出售自己的数据。
人类基因组测序花费趋势变化
以 23andMe 为例，只要消费者愿意付 79 美元、几口唾液，即可得到家族历史的遗传信息，如果愿意再掏出 80 美元，你将在原始数据的基础上获得多项解读，包括遗传健康风险、血统信息、健康状况等。如同时获取配偶的具体情况，甚至可以算出孩子患有遗传疾病的概率。但需要说明的是，23andMe 并不是全基因组测序，只是筛查一些可能存在问题的位点。
23andMe 服务一出，迅速招徕大量顾客，累积营业额超过 2 亿美元。而另一方面，23andMe 仅 2015 年初卖给 Genetech 用于帕金森研究的数据，销售额即高达 6000 万美元。一边获得消费者自己付费测取的数据，一边转头卖给了医药公司赚取更高的利润，这是行内公开的秘密。Nebula Genomics 希望借区块链技术打破这一不公平的格局。
传统基因测序公司与 Nebula 盈利模式的前后对比
许多人不愿参与基因测序的理由要么是价格太高，要么是存在隐私问题。在获得这个选项后，用户即可一边协助发现罕见病的治疗方法，一边获得报酬，以抵消部分的基因测序成本。所有的购买和销售数据都将通过区块链来记录。
事实上，生物技术、医药公司并不能下载消费者分享的数据，而只是「借用」，购买方的身份要求绝对透明，而数据提供者则可保持匿名状态。
如 EncrypGen、Luna DNA、Zenome 这样的创业公司也曾推出基因信息的贩售平台，但都没有提供完整的基因组测序服务。用户需要从第三方测序服务方获得自己的数据。
Nebula 有望达成基因数据服务的确权与赋权，但这还需要一段时间，该平台将于未来几个月内准备上线。
老链哥总结：
从 Sandy Macrae 博士主导的 Sangamo，到 George Church 参与创立的 Nebula，首先他们都是行业顶尖的专家。美股 SGMO 今年依然值得大关注，同时像 Nebula 这样，将区块链技术用于服务底层、又结合生物医学大热主题的代币经济体，同样值得留意。但请一定认准靠谱的团队、靠谱的人。